ݺߣ

ݺߣShare a Scribd company logo

Estat de situació, oportunitats i reptes de futur de la teràpia hemato-oncològica - Álvaro Urbano

•Download as PPTX, PDF•
•
Consorci de Salut i Social de Catalunya
Consorci de Salut i Social de Catalunya

Cicle de debats CSC: "Gestió pública dels medicaments innovadors: hematologia" - 30 de Maig Presentació a càrrec d'Álvaro Urbano, director de l’Institut Clínic de Malalties Hematològiques i Oncològiques de l’Hospital Clínic de Barcelona

1 of 33
Download to read offline
Gestió Pública dels Medicaments Innovadors: Hematologia Alvaro Urbano-Ispizua Institut d’Hematologia i Oncologia Hospital Clínic Barcelona 30 de Maig de 2018
• No entenc de fàrmac-economia • Col·laboro amb companyies farmacèutiques Conflictes d’interés
• "No tractar-lo, així els pacients viuen més" Hipòcrates (400 a.C.) •"Totes les drogues són verins disfressats" Paracels (segle XVI) Siddhartha Mukherjee. L'emperador de tots els mals. 2010 L'emperador de tots els mals
Tractament del Càncer • Cirurgia – 1884 Halsted, cirurgia radical mama – 1890 Billroth, carcinoma gàstric • RT – 1953 Kaplan per al LH • QT – 1947, antifolat, primera remissió, LAL – 1957, MTX + 6-MP a diferents dosis, LAL – 1964, poliQT, MOPP a LH i VAMP en LAL Siddhartha Mukherjee. L'emperador de tots els mals. 2010
Noves drogues per a vells càncers • 1990, Trastuzumab, Genentech • 1993, Imatinib, Ciba-Geigy/Novartis "La teràpia altament específica i no tòxica és possible" Siddhartha Mukherjee. L'emperador de tots els mals. 2010
Tractament Càncer segle XXI vs segle XX • Més eficaç • Menys tòxic • Més pacients (edat; morbiditat) tributaris • Molt més costós • Liderat per companyies farmacèutiques
Companyies farmacèutiques i recerca clínica en Càncer (I) • Avantatges: – Incorporació molt ràpida de nous fàrmacs – Professionalització dels AACC – Distribució mundial – Ajudes a Sanitat • Iniciatives assistencials / innovació / recerca • Formació de professionals • Networking • Societats científiques
Companyies farmacèutiques i recerca clínica en Càncer (II) • Desavantatges: – Estudis en malalties prevalents – Disseny i interpretació dels AACC – En ocasions pressió excessiva (metges, pacients, "medis") – Estableixen el preu dels fàrmacs
Gestió Pública dels Medicaments Innovadors: Hematologia El cas de la Leucèmia Aguda Linfoblàstica
Estat de situació, oportunitats i reptes de futur de la teràpia hemato-oncològica - Álvaro Urbano
The making of blinatumomab kDa, kiloDalton; VH, variable heavy chain; VL, variable light chain Nagorsen D , Baeuerle PA. Exp Cell Res 2011;317:1255–1260; Baeuerle PA, Reinhardt C. Cancer Res 2009;69:4941–4944; Hoffmann P, et al. Int J Cancer 2005;115:98–104 -CD19 antibody Blinatumomab Single-chain antibody -CD3 Single-chain antibody Linker VL VH • 55 kDa • Not glycosylated • Flexibly linked arms • Very short distance between arms – allows T cells and tumour cells to come into close proximity
How BiTE® antibody constructs work Blinatumomab MHC, major histocompatibility complex Adapted from Baeuerle PA , Reinhardt C. Cancer Res 2009;69:4941–4944 Tumour cell Allow T-cell recognition of Tumour Associated Antigen (TAA) Act independently of specificity of T- cell receptor (TCR) Do not require MHC Class 1 and/or peptide antigen
Inotuzumab
Disease Free Survival ALL in R/R
Blinatumomab i Inotuzumab • Molt eficaços en LAL R/R • Encara no tenen preu per l’AEMPS • Cost directe a l'hospital • No accessibles
Tran E et al. N Engl J Med 2017;377:2593-2596. Genetic construct/CART production/Regulatory issues
Disease Free Survival ALL in R/R U Penn ELIANA
1818 Commercial CARTs 1.- High cost per patient - 450,000 dollars - 10,000 cases/year (ALL/NHL) in Europe 2.- Limited availability 3.- Restrictions in a Clinical Trial - Few centers admitted - Limited number of patients - Not all indications/age
CAR-19 Hospital Clinic Barcelona + = Construct CART-19 Vector Lentiviral Capsid HEK293T Clone: A3-B1 1990 Lentivirus CART-19
Estat de situació, oportunitats i reptes de futur de la teràpia hemato-oncològica - Álvaro Urbano
3m 6m 9m Leucèmia Aguda Linfoblàstica 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 CART-Clínic (Juliol 2017-Abril 2018)
• CART Clínic disponible tan sols sota assaig clínic • CART Clínic disposició lliure després d’aprovació EMA o “exempció hospitalària” (AEMPS) • CART comercial: – Accés gratuït temporalment – Es donarà en centres específics (no totes les comunitats autònomes els tindran) CART Clínic i CART comercial
Cost Tractament Càncer Segle XXI
Estat de situació, oportunitats i reptes de futur de la teràpia hemato-oncològica - Álvaro Urbano
Fàrmacs Càncer segle XXI Costen el que valen? O el que el mercat està disposat a pagar?
Date of download: 4/14/2016 Copyright © 2016 American Medical Association. All rights reserved. From: Five Years of Cancer Drug Approvals: Innovation, Efficacy, and Costs JAMA Oncol. 2015;1(4):539-540. doi:10.1001/jamaoncol.2015.0373 Last 20 Oncologic Drugs Approved Between 2009 and 2013 by the US Food and Drug Administration Table Title:
375.000 E 135.000 E 20.000 E Mercat Lliure
Huracà Charlie, estiu 2004, Florida Ítem Cost ($) Huracà ($) Borsa gel 2 10 Treure dos arbres teulada 1.500 23.000 Generador electricitat 250 2.000 Motel 40 160 Mercat lliure? “Un comprador subjecte a una emergència no té llibertat” C. Crist, Fiscal Gral de Florida Michael J. Sandel. Justicia. pp 11-18. 2011
Wordl Wide Country Regional Hospital Preu dels Medicaments 120.000 E 100.000 E 90.000 E 80.000 E
Wordl Wide Country Regional Hospital Preu dels Medicaments 120.000 E 100.000 E 90.000 E 80.000 E continua sent un cost molt alt!
Wordl Wide Country Regional Hospital Preu dels Medicaments 120.000 E 100.000 E 90.000 E 80.000 E Exposició de costos detallats Simplificació dels processos d'aprovació
Sostenibilitat “local” tractament Càncer • Ús més racional dels medicaments • Genèrics • Biosimilars • AACC • Acadèmia • Pràctica comuna de – Guies clíniques – CAMHDA – Comitè aprovació usos compassius
Moltes gràcies

More Related Content

Estat de situació, oportunitats i reptes de futur de la teràpia hemato-oncològica - Álvaro Urbano

  • 1. Gestió Pública dels Medicaments Innovadors: Hematologia Alvaro Urbano-Ispizua Institut d’Hematologia i Oncologia Hospital Clínic Barcelona 30 de Maig de 2018
  • 2. • No entenc de fàrmac-economia • Col·laboro amb companyies farmacèutiques Conflictes d’interés
  • 3. • "No tractar-lo, així els pacients viuen més" Hipòcrates (400 a.C.) •"Totes les drogues són verins disfressats" Paracels (segle XVI) Siddhartha Mukherjee. L'emperador de tots els mals. 2010 L'emperador de tots els mals
  • 4. Tractament del Càncer • Cirurgia – 1884 Halsted, cirurgia radical mama – 1890 Billroth, carcinoma gàstric • RT – 1953 Kaplan per al LH • QT – 1947, antifolat, primera remissió, LAL – 1957, MTX + 6-MP a diferents dosis, LAL – 1964, poliQT, MOPP a LH i VAMP en LAL Siddhartha Mukherjee. L'emperador de tots els mals. 2010
  • 5. Noves drogues per a vells càncers • 1990, Trastuzumab, Genentech • 1993, Imatinib, Ciba-Geigy/Novartis "La teràpia altament específica i no tòxica és possible" Siddhartha Mukherjee. L'emperador de tots els mals. 2010
  • 6. Tractament Càncer segle XXI vs segle XX • Més eficaç • Menys tòxic • Més pacients (edat; morbiditat) tributaris • Molt més costós • Liderat per companyies farmacèutiques
  • 7. Companyies farmacèutiques i recerca clínica en Càncer (I) • Avantatges: – Incorporació molt ràpida de nous fàrmacs – Professionalització dels AACC – Distribució mundial – Ajudes a Sanitat • Iniciatives assistencials / innovació / recerca • Formació de professionals • Networking • Societats científiques
  • 8. Companyies farmacèutiques i recerca clínica en Càncer (II) • Desavantatges: – Estudis en malalties prevalents – Disseny i interpretació dels AACC – En ocasions pressió excessiva (metges, pacients, "medis") – Estableixen el preu dels fàrmacs
  • 9. Gestió Pública dels Medicaments Innovadors: Hematologia El cas de la Leucèmia Aguda Linfoblàstica
  • 11. The making of blinatumomab kDa, kiloDalton; VH, variable heavy chain; VL, variable light chain Nagorsen D , Baeuerle PA. Exp Cell Res 2011;317:1255–1260; Baeuerle PA, Reinhardt C. Cancer Res 2009;69:4941–4944; Hoffmann P, et al. Int J Cancer 2005;115:98–104 -CD19 antibody Blinatumomab Single-chain antibody -CD3 Single-chain antibody Linker VL VH • 55 kDa • Not glycosylated • Flexibly linked arms • Very short distance between arms – allows T cells and tumour cells to come into close proximity
  • 12. How BiTE® antibody constructs work Blinatumomab MHC, major histocompatibility complex Adapted from Baeuerle PA , Reinhardt C. Cancer Res 2009;69:4941–4944 Tumour cell Allow T-cell recognition of Tumour Associated Antigen (TAA) Act independently of specificity of T- cell receptor (TCR) Do not require MHC Class 1 and/or peptide antigen
  • 15. Blinatumomab i Inotuzumab • Molt eficaços en LAL R/R • Encara no tenen preu per l’AEMPS • Cost directe a l'hospital • No accessibles
  • 16. Tran E et al. N Engl J Med 2017;377:2593-2596. Genetic construct/CART production/Regulatory issues
  • 17. Disease Free Survival ALL in R/R U Penn ELIANA
  • 18. 1818 Commercial CARTs 1.- High cost per patient - 450,000 dollars - 10,000 cases/year (ALL/NHL) in Europe 2.- Limited availability 3.- Restrictions in a Clinical Trial - Few centers admitted - Limited number of patients - Not all indications/age
  • 19. CAR-19 Hospital Clinic Barcelona + = Construct CART-19 Vector Lentiviral Capsid HEK293T Clone: A3-B1 1990 Lentivirus CART-19
  • 21. 3m 6m 9m Leucèmia Aguda Linfoblàstica 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 CART-Clínic (Juliol 2017-Abril 2018)
  • 22. • CART Clínic disponible tan sols sota assaig clínic • CART Clínic disposició lliure després d’aprovació EMA o “exempció hospitalària” (AEMPS) • CART comercial: – Accés gratuït temporalment – Es donarà en centres específics (no totes les comunitats autònomes els tindran) CART Clínic i CART comercial
  • 25. Fàrmacs Càncer segle XXI Costen el que valen? O el que el mercat està disposat a pagar?
  • 26. Date of download: 4/14/2016 Copyright © 2016 American Medical Association. All rights reserved. From: Five Years of Cancer Drug Approvals: Innovation, Efficacy, and Costs JAMA Oncol. 2015;1(4):539-540. doi:10.1001/jamaoncol.2015.0373 Last 20 Oncologic Drugs Approved Between 2009 and 2013 by the US Food and Drug Administration Table Title:
  • 27. 375.000 E 135.000 E 20.000 E Mercat Lliure
  • 28. Huracà Charlie, estiu 2004, Florida Ítem Cost ($) Huracà ($) Borsa gel 2 10 Treure dos arbres teulada 1.500 23.000 Generador electricitat 250 2.000 Motel 40 160 Mercat lliure? “Un comprador subjecte a una emergència no té llibertat” C. Crist, Fiscal Gral de Florida Michael J. Sandel. Justicia. pp 11-18. 2011
  • 29. Wordl Wide Country Regional Hospital Preu dels Medicaments 120.000 E 100.000 E 90.000 E 80.000 E
  • 30. Wordl Wide Country Regional Hospital Preu dels Medicaments 120.000 E 100.000 E 90.000 E 80.000 E continua sent un cost molt alt!
  • 31. Wordl Wide Country Regional Hospital Preu dels Medicaments 120.000 E 100.000 E 90.000 E 80.000 E Exposició de costos detallats Simplificació dels processos d'aprovació
  • 32. Sostenibilitat “local” tractament Càncer • Ús més racional dels medicaments • Genèrics • Biosimilars • AACC • Acadèmia • Pràctica comuna de – Guies clíniques – CAMHDA – Comitè aprovació usos compassius