Rare diseases general info
- 1. 个 丱豫亊 1 弌 (个) 丱豫- 亊 舒于仂ﾐ火夷出術, 磻 亰舒ﾑ 亰 舒仂仂 仆亠 舒亠, 仆亢 1 于亳仗舒亟仂从 仆舒 2000 仂弍, 仆舒亰亳于舒ﾑ 仂舒仆仆亳仄亳 舒弍仂 亟从仆亳仄亳. 舒仆 亰舒于仂ﾐ火夷出術 仂仆仆, 仗仂亞亠ﾑ, 舒仂 仆于舒仍亟亳- 亰ﾑ, 仄仂亢 仗亳亰于亠亳 亟仂 从仂仂亠仆仆 亳于舒仍仂 亢亳 仗舒仆舒 舒弍仂 仗亠亠亟- 舒仆仂 仄亠. 仍 亟从仆亳 亰舒于仂ﾐ火夷術 亞亠仆亠- 亳仆亳仄亳 仗仂于仂亟亢ﾑ 仗舒仆舒 于仗仂- 亟仂于亢 于仂亞仂 亢亳. 弌亳仄仗仂仄亳 弍舒亞舒仂 亰舒于仂ﾐ火夷術 仄仂亢 亰磦亳亳 弍亟- 磻仂仄 于. 丐亠仄仆 束仂舒仆仆亠 (亟从仆亠) 亰舒于仂- 于舒仆仆晛 于仗亠亠 亰磦亳于 于 弌丿 1983 . 仗亟 舒 仗亳亶仆 亰舒从仂仆1 仗仂 仂舒仆仆 仗亠仗舒舒亳 (束Orphan Drug Act損). 丕仗 舒从仂亞仂 亟仂从仄亠仆 于 弌丿 仗亳亰于于 亟仂 仂亞仂, 仂 亶仂亞仂 仗亳亶仆磿亳 于 仆亳 从舒仆舒: 于 1993 . 于 亊仗仂仆, 于 2000 . 于 从舒仆舒 弌. 亳亰仆舒亠仆仆 亠仄仆 束亟从仆亠 亰舒于仂- ﾐ火夷出術晛 于 亰舒从仂仆仂亟舒于亳 舒从舒 亰仆亳 亟亠亢舒于 仆亠 仗于仗舒亟舒. 丕 弌丿 亟从仆亳仄 亰舒于仂ﾐ火夷出術礆 于于舒- 亢舒 仗舒仂仍仂亞, 亟舒亞仆仂仂于舒仆舒 仄亠仆 仆亢 200 亳. 仂弍, 仂 舒仆仂于亳 仄亠仆亠 6,4 仗舒仆舒 仆舒 10 亳. 仂弍. 丕 弌 仗亟 于亳亰仆舒亠仆仆 束亟从仆亠 亰舒于仂- 于舒仆仆晛 仗亟仗舒亟舒ﾑ 舒仆亳, 仂 亰舒从仂- 于舒仆 仄亠仆, 仆亢 5 仗舒仆于 仆舒 10 亳. 仂弍 舒弍仂 250 亳. 于仂亳 仗亳 仂仄, 仂 仆舒亠仍亠仆仆 从舒仆 弌 舒仆仂于亳 506 仄仍仆. 仂弍. 丕 亊仗仂仆 亢 亰舒于仂ﾐ火夷出術 于于舒亢舒 仂舒仆仆亳仄, 磻仂 于仂仆仂 亟舒亞仆仂仂于舒仆亠 仄亠仆, 仆亢 50 亳. 仂弍 (仂弍仂 仄亠仆亠 4 仆舒 10 亳.) 亰 仂亞仍磲 仆舒 亠, 仂 仆舒亠- 仍亠仆仆 亊仗仂仆 舒仆仂于亳 128 仄仍仆. 弌 丕 丐弌丐 丕亊 个丱 丱 亠亠仍从 丕从舒仆亳 仄亳 256 仆仂亰仂- 足仍仂亞亶. 舒从仂仆仂亟舒于于仂仄 仗亠亠亟弍舒亠仆仂, 仂 亞仂仄舒亟礌亳 亰 亟从仆亳仄亳 (仂舒仆- 仆亳仄亳) 亰舒于仂ﾐ火夷出術礆亳 弍亠亰仗亠亠弍亶仆仂 舒 弍亠亰仂仗仍舒仆仂 亰舒弍亠亰仗亠ﾑ 仆亠仂弍亟仆亳仄亳 亟仍 仍从于舒仆仆 仗亠仗舒舒- 舒仄亳 舒 于亟仗仂于亟仆亳仄亳 舒仂于亳仄亳 仗仂- 亟从舒仄亳 亟仍 仗亠舒仍仆仂亞仂 亟亳仆仂亞仂 仗仂亢亳于舒仆仆. 弌亠亠亟 仂仆仂于仆亳 亟仆仂于, 亰 磻亳仄亳 仄舒ﾑ 仗舒于 仗舒仆亳 亰 仂舒仆仆亳仄亳 亰舒于仂ﾐ火夷出術礆亳, 舒从: 于亟 于舒仆仂于仍亠仆仆 亟舒亞仆仂亰 亟仂 仗仂舒从 仍从于舒仆仆 仗仂仂亟亳 仂仆舒亶仄亠仆亠 1 从; 于 丕从舒仆 于亟仆亶 亠仆 仂舒仆仆亳 亰舒于仂ﾐ火夷術, 磻亳亶 弍亳 仂仗从于舒于 亟仂仂仍亳仄亳; 于 丕从舒仆亳 舒 于 仂弍仍舒 仆亠仄舒 于亟仗仂于亟舒仍仆亳 亰舒 仍从于舒仆仆 舒 仄仂仆仂亳仆亞 仗舒仆于 亰 仂舒仆仆亳仄亳 于仂仂弍舒仄亳. 1 https://www.gpo.gov/fdsys/pkg/PLAW-107publ280/html/PLAW-107publ280.htm
- 2. 个 丱豫亊 2 弌 个 丐丼 丱- 豫亊, 亊 亊丱 弌丕 个丐 丐亊 丕 丱 丿 丱于仂仂弍舒 仂亠 (丱) 仆舒亶弍仍 仗仂亳亠- 仆仂 亠亠亟 仍亰仂仂仄仆亳 于仂仂弍 仆舒从仂仗亳- 亠仆仆. 仂亰于亳于舒 于仆舒仍亟仂从 仆亠亟仂舒- 仆仂 舒从亳于仆仂 仍亰仂仂仄舒仍仆仂亞仂 亠- 仄亠仆 从亳仍仂 硫-亞仍ﾐ歳粧亠亠弍仂亰亳亟舒亰亳. 丕 亠亰仍舒, 于亟弍于舒 仆舒从仂仗亳亠仆仆 仆亠仂亰亠仗仍亠仆仂亞仂 弍舒 从仍亳仆舒 仗亠仆从亳, 亠仍亠亰仆从亳, 从从仂于仂 从舒仆亳仆亳. 仆仂于仆 从仍仆仆 仗仂磦亳 亰舒于仂ﾐ火夷出術 亞亠仗舒仂仗仍亠仆仂仄亠亞舒仍, 舒仆亠仄, 仂仄- 弍仂亳仂仗亠仆, 从从仂于 弍仂仍. 仆 亳 亳仗亳 于仂仂弍亳 仂亠. 弌亳仄仗仂仄亳 丱 1 亳仗 仄仂亢 仗仂磦亳亳 弍亟-磻仂仄 于, 仆仂亟 于仂仂弍舒 仗仂从舒 弍亠亰亳仄仗仂仄仆仂. 丱 2 亳仗 舒亢舒 仆亠于仂于 亳亠仄. 亳 亟舒仆仂仄 亳仗 亰舒于仂ﾐ火夷出術 仗仂亞亠 仆舒亟仂 于亳亟从仂 仆亠 仗亟亟舒 仍从于舒仆仆. 亳 丱 3 亳仗 舒从仂亢 舒亢舒 仆亠于仂于舒 亳亠仄舒, 舒仍亠 仗亳 舒亟亠从于舒仆仂仄 仍从于舒仆仆 仗舒仆 亢亳于亠 仗仂于仆仂仆仆亳仄 亢亳礆. 舒仆仆亶 仗仂舒仂从 丱, 仆舒仗亳从仍舒亟, 亟亠亶, 仗亳亰于仂亟亳 亟仂 弍仍 礀从仂 仂仄亳 于仂仂弍亳 舒 于亳仂从仂亞仂 亳亰亳从 仂亰于亳从 仗仆 亰舒于仂ﾐ火夷術, 仂仄 于仂舒仆舒 亟舒亞仆仂亳从舒 舒 舒仆仆亶 仗仂舒仂从 仍从于舒仆仆 仆舒亟亰于亳舒亶仆仂 于舒亢仍亳于. 亟仆 亰 仆舒亶仂亰仗仂于ﾐ莞勤黍術亳 仗仂仄亳- 仍仂从 仍从舒于 仗亳 仍从于舒仆仆 于仂仂弍亳 仂亠 于亳亟舒仍亠仆仆 亠仍亠亰仆从亳, 亠亰仍舒 仂亞仂 仗舒仆舒 舒亢舒 从从仂于舒 亳亠仄舒, 舒仆 于仂仂亞仂 仗仂亞. 丐仂仄 仗亠亠亟 仗仂于亠亟亠仆仆礆 仗仍亠仆亠从仂仄 仂弍仂于磶从仂于亳仄 仂弍亠亢亠仆仆 仗舒仆舒 仆舒 仆舒磦仆 于仂仂弍亳 仂亠. 舒 仂亞仂亟仆 于 丕从舒仆 亰舒亠仂于舒仆仂 56 仗舒仆亳 亰 于仂仂弍仂 仂亠, 亠亠亟 仆亳 11 亰舒亟仆仂仄 亠亞仂仆 丕从舒仆亳. 丕弌丱 1 丐丕 从仂仗仂仍舒舒亟仂亰 1 亳仗 (弌 1) 亠 仍亰仂仂仄仆舒 于仂仂弍舒 仆舒从仂仗亳亠仆仆, 于亳从仍亳从舒仆舒 于亟仆 舒弍仂 亰仆亳亢亠仆仆 舒从亳于仆仂 亠仄亠仆 留 留-L-亟仂仆亟舒亰亳, 仂 仗亳亰于仂亟亳 亟仂 仗仂亠仆仆 仂弍仄仆 从亳仍亳 亞仍从仂亰舒仄仆亞仍从舒仆于 舒 仗亳亰于仂亟亳 亟仂 亟亠亠从于 从从仂于仂, 仂于仂, 仗仂仍- 仆仂 从舒仆亳仆. 弌亳仄仗仂仄亳: 仆亠仗仂仗仂亶仆仂 仄舒仍亳亶 亰, 亰舒亳仄从舒 磻仂亞仂 仗仂亳仆舒 亟仂 从仆 仗亠仂亞仂 仂从 亢亳, 亟亠仂仄仂于舒仆舒 亞亟仆舒 从仍从舒, 于亳舒亢亠仆亳亶 从仂亰 亞亟- 仆仂亞仂 仗仂仗亠亠从仂于仂亞仂 于亟亟仍于 亠弍舒, 仂弍仄亠亢亠仆仆 仍亳于仂 亞仍仂弍于, 亰弍仍- 亠仆仆 仗亠仆从亳 亠仍亠亰仆从亳. 仆ﾑ 亳 亠仆仂亳仗亳 亰舒于仂ﾐ火夷出術: 仍亠 (仆舒亶礀舒 仂仄舒), 仍亠-丿亠亶 (仗仂仄亢仆舒 仂仄舒) 舒 丿亠亶 (仍亠亞从舒 仂仄舒). 亳 礀从亶 仂仄 舒亢舒 仆亠于仂于舒 亳亠仄舒, 于亳仆亳从舒ﾑ 从仂亞仆亳于仆 仗仂亠仆仆. 亠亞从 仂仄 弌 1 舒仂 仗仂仄亳仍从仂于仂 亟舒亞仆仂ﾑ 磻 ﾐ火黍術仍仆亳亶 亟仂仗舒亳仆亳亶 舒亳. 舒 仂亞仂亟仆 于 丕从舒仆 亰舒亠仂于舒仆仂 11 仗舒仆于 亰 仄从仂仗仂仍舒舒亳亟仂亰仂仄 1 亳仗, 亠亠亟 仆亳 4 亰舒亟仆仂仄 亠亞仂仆 丕从舒仆亳.
- 3. 个 丱豫亊 3 丱 丱于仂仂弍舒 仂仄仗亠 亟从仆亳仄 仆亠于仂于仂- 仄磶仂于亳仄 亰舒于仂ﾐ火夷出術礆, 亰仄仂于仍亠仆亳仄 于亟仆 舒弍仂 仆亠亟仂舒仆 仍亰仂- 仂仄舒仍仆仂亞仂 亠仄亠仆 从亳仍仂 舒仍舒- 亞仍ﾐ歳笑経湖莞夷経. 舒仆亳亶 亠仄亠仆 亰舒 仆仂- 仄舒仍仆亳 仄仂于 亟 于亠亠亟亳仆 仍亰仂仂仄, 仂亰亠仗仍ﾑﾑ亳 亞仍从仂亞亠仆 亟仂 亞仍ﾐ歳笑経. 亳 于仂仂弍 仂仄仗亠 亠亶 仗仂亠 仗仂- , 仂 仗亳亰于仂亟亳 亟仂 仆舒从仂仗亳- 亠仆仆 亞仍从仂亞亠仆 仄磶仂于亶 从舒仆亳仆, 磻亠 仄仂亢亠 仗亳亳仆亳亳 仆亠亰于仂仂仆亠 从仂亟- 亢亠仆仆 仄磶于. 丶亠 亞亠仆亠亳仆亠, 仗仂亞亠ﾑ亠 舒 仆于舒仍亟亳- 亰ﾑ亠 亰舒于仂ﾐ火夷出術, 仂 仄仂亢亠 仗亳亰于亠- 亳 亟仂 仍亠舒仍仆仂亞仂 从仆. 仂亠 亠 亟亳仆亠 仆亠于仂于仂-仄磶仂于亠 亰舒于仂ﾐ火夷出術, 亟仍 磻仂亞仂 仂亰仂弍仍亠仆舒 仗亠舒仍仆舒 亠舒- 仗, 磻舒 亰亟舒仆舒 于于舒亳 亢亳 仗舒仆舒. 仆ﾑ 亟于 仂仄亳 于仂仂弍亳 仂仄仗亠: 仆舒仆亳仍仆舒 舒 亰 仗亰仆仄 仗仂舒从仂仄. 仆舒仆亳仍仆舒 仂仄舒 仆舒亶弍仍 舒亞亠- 亳于仆舒 亰舒亞仂亰仍亳于舒 亟仍 亢亳. 亳仄- 仗仂仄亳 亰舒亰于亳舒亶 仗仂磦仍ﾑ 仗亠 仄 仗仍 仆舒仂亟亢亠仆仆 弍亠亰 仍从于舒仆仆 仗舒仆 仗仂仄亳舒 仗仂磪仂仄 仗亠仂亞仂 仂从 亢亳. 仆仂于仆 从仍仆仆 仗仂磦亳: 亳仆- 亟仂仄 束仄仍磦仂 亟亳亳仆亳損, 从舒亟仂仄亠亞舒仍, 亰舒亳仄从舒 仄仂仂仆仂亞仂 仂亰于亳从, 亟亳舒仍仆舒 仆亠亟仂舒仆. 丱于仂仂弍舒 仂仄仗亠 亰 仗亰仆仄 仗仂舒从仂仄 舒舒从亠亳亰 仗仂亞亠ﾑ仂 仄- 亰仂于仂 仍舒弍从, 仄仂亢亠 仄舒仆亠- 于舒亳 弍亟-磻仂仄 于 (于亟 2 仂从于 亟仂 仍仆仂亞仂 于从), 亳仄仗仂仄亳 仂亢 仆舒 仆 仆亠于仂于仂-仄磶仂于 亰舒于仂ﾐ火夷出術, 仂仄 从仍舒亟仆仂 亟舒亞仆仂于舒亳. 舒 仂亞仂亟仆 于 丕从舒仆 亰舒亠仂于舒仆仂 3 仗舒仆亳 亰 于仂仂弍仂 仂仄仗亠, 仆仗仂于从亶, 丼亠从舒从亶 舒 丱仄亠仍仆亳- 从亶 仂弍仍舒. 丱 个 丱于仂仂弍舒 个舒弍 仄仍亳亳亠仄仆仂 亞亠仆亠亳仆仂 仗舒仂仍仂亞, 磻舒 仆亠仄亳仆亠 仗亳亰于仂亟亳 亟仂 仆亠亰于仂仂仆亳, 仗仂亠仆亶仆仂 仆亠弍亠亰仗亠仆亳 亟仍 亢亳 亰舒于仂ﾐ火夷術 仆亳仂从, 亠 亞仂仍仂于仆仂亞仂 仄仂亰从. 舒于仂- ﾐ火夷出術 舒舒从亠亳亰 仗仂亞亠- ﾑ亳仄 仆舒从仂仗亳亠仆仆礆 从仍亳仆舒 仍仗亟- 仆仂亞仂 弍舒 亞仍仂弍仂舒仂亰亳仍亠- 舒仄亟 (GL-3). 亳亳仆仂 亟亠亳 仍亰仂- 仂仄舒仍仆仂亞仂 亠仄亠仆 舒仍舒-亞舒仍舒从- 仂亰亳亟舒亰亳 (留-GAL ), 磻亳亶 亰舒亰于亳舒亶 仄亠舒弍仂仍亰 GL-3 亳仄 仗仂亠 亶仂亞仂 仆舒从仂仗亳亠仆仆. 亠亰 亟仂舒仆仂 从仍从仂 仂亞仂 于舒亢仍亳于仂亞仂 亠仄亠仆 GL-3 仆舒从仂- 仗亳 于 仍亰仂仂仄舒 弍仍仂 亳仗于 从仍亳仆. 丱于仂仂弍舒 个舒弍 仗仂磦仍 仂仍仂于从于 亢仆仂从 弍亟-磻仂 仆舒仂仆舒仍- 仆仂 亶 于从. 丕 亢仆仂从 仄仂亢亠 仂亰于亳仆亳 亰仆舒仆亠 舒亢亠仆仆 仂亞舒仆于 亰舒 于亟仆仂 磦仆仂 亳仄仗仂仄舒亳从亳 于仂仂弍亳 个舒弍. 仍 于仂仄 仍, 从仆于从舒, 仍仆从仂- 于仂-从亳从仂于仂仄 舒从 舒舒从亠仆亳仄 磦亳- 亠仄 亟仍 亟亠弍ﾑ 于仂仂弍亳 个舒弍. 仂亳亠仆亳仄 亠亶仂亰仆亳仄 仆舒仍亟从仂仄 于仂仂弍亳 从仍舒亟仆亠仆仆, 仗仂于磶舒仆 亰 仆亳从舒仄亳. 仆亠于舒 舒亟 仆亳从仂于仂 仆亠亟仂舒仆仂 仂仍仂于从于, 磻 仗舒于亳仍仂, 仆舒舒 于 40-45 仂从于, 仆亠亟从仂 仗亳亳仆仂 仄亠. 舒 仂亞仂亟仆 于 丕从舒仆 亰舒亠仂于舒仆仂 15 仗舒仆于 亰 于仂仂弍仂 个舒弍, 亠亠亟 仆亳 3 亰舒亟仆仂仄 亠亞仂仆 丕从舒仆亳.