際際滷

際際滷Share a Scribd company logo
Personalised medicine en de
farma industrie
Health Valley, maart 2014
Jan A.M. Raaijmakers
Hoogleraar Pharmaceutical Technology Assessment,
Farmaceutische Wetenschappen, Universiteit Utrecht
Ex GlaxoSmithKline
Welke pet.
University professor
Pharma industry
Jan Raaijmakers
Bad golfer
Introductie...
Medication will be more personalised
Diagnosis
Sir Richard Sykes, ca. 1995
Het Human Genome Project...
DIAGNOSE
Rx
4 mg
BID
Rx
8 mg
BID
Rx
12 mg
TID
EFFECTIVE
RESPONSE
NO RESPONSE
Weg van trial and error benadering!
Waar staan we nu?
≒ De full promise laat nog op zich wachten
≒ Maar er zijn goede vorderingen die leiden tot
toepassing en verder onderzoek
GSK Personalised Medicine Vision
- In vivo and in vitro imaging coupled to advanced
pharmaco-genomics, biomarkers and enhanced medical
science will likely lead to usefully categorise sub-
populations and tailor interventions in new disease areas
beyond Oncology and Auto-immune diseases.
- This should improve the efficacy, safety and more globally
the efficiency of drug interventions and create a more
patient/ customer centric strategy.
- This changes the definition of innovation, the product
differentiation criteria as well as the current blockbuster
model.
GSK Personalised Medicine Vision(2)
- This will require significant changes both internally (from
R&D to commercial) and externally (payers, regulators,
physicians and patients, other HC companies).
- This opens a new exciting era of testing and predisposition
screening, increasing earlier diagnosis, preventing new
diseases, monitoring effects and compliance, improving
individual patient care.
Interesse bij de industrie
≒ Veiligheid
≒ Effectiviteit
≒ Patienten selectie
Voorbeeld: Efficacy en Herceptin
Chemotherapy plus Herceptin (trastuzumab) Improves Response
in Women with HER2/neu Positive Advanced Breast Cancer
San Antonio Breast Cancer Symposium, December 2000
Antigen-Specific Cancer Immunotherapy
(ASCI)
≒ MAGE-A3 eiwit: zeer tumorspecifiek antigen, geen expressie in
normale cellen en geassocieerd met slechte ziekte prognose
≒ Eenvoudig te detecteren bij pati谷nten op tumor weefsel
≒ Aanwezig in de volgende tumorcellen:
 Melanoma: 65%
 NSCLC: 35-50%
 Bladder: 30-58%
 Liver: 24-78%
≒ Aanwezig in zowel vroege als latere ziektestadia
≒ Prognostische Gene-Signature voor respons ASCI therapie
Louahed et al. J Clin Oncol 26: 2008 (May Suppl; abstr
Resultaten bij behandeling Melanoma
Studiebezoek in apotheken
Kinderen die regelmatig astmamedicatie gebruiken
Data collectie:
vragenlijsten (klachten, omgevingsfactoren),
medicatiegegevens apotheek systeem,
blaastesten, speekselsample voor DNA
onderzoek
Biologisch/genetisch profiel van de kinderen die
niet goed reageren op medicatie
PACMAN-cohort
Farmaceutische Wetenschappen, Universiteit
≒ Effectiviteit inhalatie corticosteroiden
 FCER2
 ST13
 GLCCI1
 ORMDL3
≒ Effectiviteit langwerkende luchtwegverwijders
 ADRB2, beta-2 adrenergic receptor, Arg16 genotype
15
(Vijverberg et al., in prep)
Pacman: eerste resultaten
Combinatie met andere kinder cohorten
Risico op eerste hulp bezoek voor astma als kind ORMDL3 TT
genotype draagt. Meta-analyse van 4 studies.
(Vijverberg et al., in prep)
AIDS. 2004 Feb 20;18(3):578-9.
Life-threatening reaction after first ever dose
of abacavir in an HIV-1-infected patient.
de la Rosa R, Harris M, Uyeda L, Goodison K,
Keown P, Montaner JS.
Targetting for safety
Development of a diagnostic test
From retrospective work a genetic marker, HLA-
B*570, was identified that appeared to predict
the occurrence of the hypersensitivity reaction
caused by Abacavir.
This concept was tested in a prospective clinical
trial by a consortium led by academia and
confirmed
Maar er is nog een lange weg te gaan...
≒Industrie zelf: markt reductie?
≒Autoriteiten: gecombineerde registratie/inclusie in
label?
≒Payers: vergoeding diagnostica; costeffectiveness?
≒Beroepsbeoefenaren: implementatie?
Industrie, PGx en markt grootte.
Instead of mass use with a limited overall
therapeutic success rate, maximum therapeutic
gain to a limited population would not only
contribute to lowering access barriers for industry,
but also lead to justifiable costs to society
Inclusie in het label
Patients, homozygous for a certain polymorphism in the gene
coding for uridine diphosphate glucuronosyltransferase, do not
sufficiently metabolise the active metabolite of the drug,
inducing toxic levels.
The genotyping diagnostic test has been approved and is
included in the drug label. The latter recommends clinicians to
adjust the dose in patients with the described homozygous
polymorphism
Implementatie door voorschrijvers
≒Tamelijk variabel
≒Abacavir: snelle opname in medische praktijk
≒Warfarine: nauwelijks toegepast.
Kosten effectiviteit
Although genetic variations definitely play a role, at present
the magnitude of effects of studied polymorphisms in
asthma/COPD therapy suggests that genotyping of patients
before initiating therapy is unlikely to be clinically relevant
and cost-effective.
Slotopmerkingen.
≒Er zijn grote uitdagingen voor de innovative industrie : the low
hanging fruit has been picked en wat overblijft zijn de
gecompliceerde multifactoriele aandoeningen
≒Pharmacogenomics , systemsbiology en biomarkers in zijn
algemeenheid bewijzen hun toegevoegde waarde voor de innovatieve
industrie
≒Toegang tot goed gedocumenteerd patienten materiaal in voldoende
aantallen-, in combinatie met high tech analytische mogelijkheden,
vormen de sleutel tot succes op dit gebied
≒Alleen intensieve samenwerking tussen de verschillende stakeholders
kan dit gebied echt verder brengen.
De moeilijkheid bij het
voorspellen van de toekomst,
is dat men niet weet wat er
gaat gebeuren
En de toekomst?
Het veld boekt vooruitgang...
≒ Belangrijke wetenschappelijke ontwikkelingen (technologie
en toepassingen)
≒ Van enkele bruikbare toepassingen naar een toenemend
aantal
≒ Van retrospectief gebruik naar meer prospective toepassing
in het drug development proces
≒ Meer en meer aandacht van regulators en payers
En we zijn langzaam op weg naar....
NU De toekomst
Diagnose
Behandeling
Voorspellen
Voorkomen

More Related Content

Viewers also liked (16)

SAP - Integra巽達o e mobilidade em tempo realSAP - Integra巽達o e mobilidade em tempo real
SAP - Integra巽達o e mobilidade em tempo real
Renilton Oliveira
Cidade ConstitucionalCidade Constitucional
Cidade Constitucional
AdemirCarminatti
Quita巽達o Antecipada de Parcelamento - Portaria conjunta n尊 15/2014Quita巽達o Antecipada de Parcelamento - Portaria conjunta n尊 15/2014
Quita巽達o Antecipada de Parcelamento - Portaria conjunta n尊 15/2014
Mazars Brasil
Presentacion Web 2 Adriana H.Presentacion Web 2 Adriana H.
Presentacion Web 2 Adriana H.
ADRIANA E HERRERA DELGADO
Lennar Esplanade
Lennar EsplanadeLennar Esplanade
Lennar Esplanade
peggyrhoads
Gelijkenissen --similitudes._._
 Gelijkenissen --similitudes._._ Gelijkenissen --similitudes._._
Gelijkenissen --similitudes._._
foonkok
M.v.c.l.M.v.c.l.
M.v.c.l.
Giuliana Tinoco
Palestra dr叩geas-de-sa炭dePalestra dr叩geas-de-sa炭de
Palestra dr叩geas-de-sa炭de
Cemica Mission叩rios da Caridade
愆惡惘惠
愆惡惘惠愆惡惘惠
愆惡惘惠
Cynthia Chamoun
Tudo me 辿 l鱈cito, mas nem tudo me conv辿mTudo me 辿 l鱈cito, mas nem tudo me conv辿m
Tudo me 辿 l鱈cito, mas nem tudo me conv辿m
Cemica Mission叩rios da Caridade
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 2
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 2亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 2
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 2
kolch
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 4
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 4亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 4
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 4
kolch
Dominique hermans en reinout wissenburg fair meter
Dominique hermans en reinout wissenburg   fair meterDominique hermans en reinout wissenburg   fair meter
Dominique hermans en reinout wissenburg fair meter
Dutch Power
Gu鱈a  de  m.v.c.l. 2Gu鱈a  de  m.v.c.l. 2
Gu鱈a de m.v.c.l. 2
Giuliana Tinoco
Comunicado eleccionesComunicado elecciones
Comunicado elecciones
Daniela Mar鱈a Zabala Filippini
Calendss Layout 1Calendss Layout 1
Calendss Layout 1
guestf982e6
SAP - Integra巽達o e mobilidade em tempo realSAP - Integra巽達o e mobilidade em tempo real
SAP - Integra巽達o e mobilidade em tempo real
Renilton Oliveira
Cidade ConstitucionalCidade Constitucional
Cidade Constitucional
AdemirCarminatti
Quita巽達o Antecipada de Parcelamento - Portaria conjunta n尊 15/2014Quita巽達o Antecipada de Parcelamento - Portaria conjunta n尊 15/2014
Quita巽達o Antecipada de Parcelamento - Portaria conjunta n尊 15/2014
Mazars Brasil
Presentacion Web 2 Adriana H.Presentacion Web 2 Adriana H.
Presentacion Web 2 Adriana H.
ADRIANA E HERRERA DELGADO
Lennar Esplanade
Lennar EsplanadeLennar Esplanade
Lennar Esplanade
peggyrhoads
Gelijkenissen --similitudes._._
 Gelijkenissen --similitudes._._ Gelijkenissen --similitudes._._
Gelijkenissen --similitudes._._
foonkok
M.v.c.l.M.v.c.l.
M.v.c.l.
Giuliana Tinoco
Palestra dr叩geas-de-sa炭dePalestra dr叩geas-de-sa炭de
Palestra dr叩geas-de-sa炭de
Cemica Mission叩rios da Caridade
Tudo me 辿 l鱈cito, mas nem tudo me conv辿mTudo me 辿 l鱈cito, mas nem tudo me conv辿m
Tudo me 辿 l鱈cito, mas nem tudo me conv辿m
Cemica Mission叩rios da Caridade
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 2
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 2亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 2
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 2
kolch
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 4
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 4亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 4
亠亞亳仂仆舒仍仆舒 从仂仆仂仄亳从舒 2015 亠仄舒 4
kolch
Dominique hermans en reinout wissenburg fair meter
Dominique hermans en reinout wissenburg   fair meterDominique hermans en reinout wissenburg   fair meter
Dominique hermans en reinout wissenburg fair meter
Dutch Power
Gu鱈a  de  m.v.c.l. 2Gu鱈a  de  m.v.c.l. 2
Gu鱈a de m.v.c.l. 2
Giuliana Tinoco
Comunicado eleccionesComunicado elecciones
Comunicado elecciones
Daniela Mar鱈a Zabala Filippini
Calendss Layout 1Calendss Layout 1
Calendss Layout 1
guestf982e6

Similar to Health Valley Event 2014: Jan Raaijmakers, Universiteit Utrecht (20)

Therapie ontwikkeling voor zeldzame ziekten: Onderzoek en zo nog wat
Therapie ontwikkeling voor zeldzame ziekten: Onderzoek en zo nog watTherapie ontwikkeling voor zeldzame ziekten: Onderzoek en zo nog wat
Therapie ontwikkeling voor zeldzame ziekten: Onderzoek en zo nog wat
Dutch Orphan Drug Network
De zin en onzin van de cytochroom p450 bepaling - D. Diemans
De zin en onzin van de cytochroom p450 bepaling - D. DiemansDe zin en onzin van de cytochroom p450 bepaling - D. Diemans
De zin en onzin van de cytochroom p450 bepaling - D. Diemans
Karakter Kinder- en Jeugdpsychiatrie
LAparoscopy and/or FAst track multimodal management versus standard care (LAF...
LAparoscopy and/or FAst track multimodal management versus standard care (LAF...LAparoscopy and/or FAst track multimodal management versus standard care (LAF...
LAparoscopy and/or FAst track multimodal management versus standard care (LAF...
fast.track
18. drn & kwaliteit zorg, meinders
18. drn & kwaliteit zorg, meinders18. drn & kwaliteit zorg, meinders
18. drn & kwaliteit zorg, meinders
drn
ZonMw programmaschets Goed Gebruik Geneesmiddelen
ZonMw programmaschets Goed Gebruik GeneesmiddelenZonMw programmaschets Goed Gebruik Geneesmiddelen
ZonMw programmaschets Goed Gebruik Geneesmiddelen
EuroBioForum
Article FD 10 August 2009
Article FD 10 August 2009Article FD 10 August 2009
Article FD 10 August 2009
Manuel Voll
M-Health: Evaluatiecriteria & studiecentrum voor mobiele gezondheidsapplicaties
M-Health: Evaluatiecriteria & studiecentrum voor mobiele gezondheidsapplicatiesM-Health: Evaluatiecriteria & studiecentrum voor mobiele gezondheidsapplicaties
M-Health: Evaluatiecriteria & studiecentrum voor mobiele gezondheidsapplicaties
Stein Omey
Weesgeneesmiddelen beleid van VWS: balanceren
Weesgeneesmiddelen beleid van VWS: balancerenWeesgeneesmiddelen beleid van VWS: balanceren
Weesgeneesmiddelen beleid van VWS: balanceren
Dutch Orphan Drug Network
Onderzoeksrapport Toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen in de...
Onderzoeksrapport Toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen in de...Onderzoeksrapport Toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen in de...
Onderzoeksrapport Toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen in de...
Cornelis Jan Diepeveen
Medzine immuno-oncology
Medzine immuno-oncologyMedzine immuno-oncology
Medzine immuno-oncology
Anke Vermeulen
2016-07 Interview Medisch Contact
2016-07 Interview Medisch Contact 2016-07 Interview Medisch Contact
2016-07 Interview Medisch Contact
Alain van Gool
Therapietrouw Ine Somers
Therapietrouw Ine SomersTherapietrouw Ine Somers
Therapietrouw Ine Somers
Ria Binst
2019 03-14 Health Valley Event 2019, Nijmegen, Alain van Gool
2019 03-14 Health Valley Event 2019, Nijmegen, Alain van Gool2019 03-14 Health Valley Event 2019, Nijmegen, Alain van Gool
2019 03-14 Health Valley Event 2019, Nijmegen, Alain van Gool
Alain van Gool
Kwaliteit oncologische zorg RUCO
Kwaliteit oncologische zorg RUCOKwaliteit oncologische zorg RUCO
Kwaliteit oncologische zorg RUCO
Radboud universitair medisch centrum
Cat nurse pdefinitief_2013
Cat nurse pdefinitief_2013Cat nurse pdefinitief_2013
Cat nurse pdefinitief_2013
Bibliotheek Vincent van Gogh voor geestelijke gezondheidszorg
KIZ20120506 JP Thomassen en N.v.Weert
KIZ20120506 JP Thomassen en N.v.WeertKIZ20120506 JP Thomassen en N.v.Weert
KIZ20120506 JP Thomassen en N.v.Weert
Nico Van Weert
Quaternaire preventie in de HA praktijk
Quaternaire preventie in de HA praktijkQuaternaire preventie in de HA praktijk
Quaternaire preventie in de HA praktijk
Beermats
Therapie ontwikkeling voor zeldzame ziekten: Onderzoek en zo nog wat
Therapie ontwikkeling voor zeldzame ziekten: Onderzoek en zo nog watTherapie ontwikkeling voor zeldzame ziekten: Onderzoek en zo nog wat
Therapie ontwikkeling voor zeldzame ziekten: Onderzoek en zo nog wat
Dutch Orphan Drug Network
LAparoscopy and/or FAst track multimodal management versus standard care (LAF...
LAparoscopy and/or FAst track multimodal management versus standard care (LAF...LAparoscopy and/or FAst track multimodal management versus standard care (LAF...
LAparoscopy and/or FAst track multimodal management versus standard care (LAF...
fast.track
18. drn & kwaliteit zorg, meinders
18. drn & kwaliteit zorg, meinders18. drn & kwaliteit zorg, meinders
18. drn & kwaliteit zorg, meinders
drn
ZonMw programmaschets Goed Gebruik Geneesmiddelen
ZonMw programmaschets Goed Gebruik GeneesmiddelenZonMw programmaschets Goed Gebruik Geneesmiddelen
ZonMw programmaschets Goed Gebruik Geneesmiddelen
EuroBioForum
Article FD 10 August 2009
Article FD 10 August 2009Article FD 10 August 2009
Article FD 10 August 2009
Manuel Voll
M-Health: Evaluatiecriteria & studiecentrum voor mobiele gezondheidsapplicaties
M-Health: Evaluatiecriteria & studiecentrum voor mobiele gezondheidsapplicatiesM-Health: Evaluatiecriteria & studiecentrum voor mobiele gezondheidsapplicaties
M-Health: Evaluatiecriteria & studiecentrum voor mobiele gezondheidsapplicaties
Stein Omey
Weesgeneesmiddelen beleid van VWS: balanceren
Weesgeneesmiddelen beleid van VWS: balancerenWeesgeneesmiddelen beleid van VWS: balanceren
Weesgeneesmiddelen beleid van VWS: balanceren
Dutch Orphan Drug Network
Onderzoeksrapport Toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen in de...
Onderzoeksrapport Toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen in de...Onderzoeksrapport Toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen in de...
Onderzoeksrapport Toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen in de...
Cornelis Jan Diepeveen
Medzine immuno-oncology
Medzine immuno-oncologyMedzine immuno-oncology
Medzine immuno-oncology
Anke Vermeulen
2016-07 Interview Medisch Contact
2016-07 Interview Medisch Contact 2016-07 Interview Medisch Contact
2016-07 Interview Medisch Contact
Alain van Gool
Therapietrouw Ine Somers
Therapietrouw Ine SomersTherapietrouw Ine Somers
Therapietrouw Ine Somers
Ria Binst
2019 03-14 Health Valley Event 2019, Nijmegen, Alain van Gool
2019 03-14 Health Valley Event 2019, Nijmegen, Alain van Gool2019 03-14 Health Valley Event 2019, Nijmegen, Alain van Gool
2019 03-14 Health Valley Event 2019, Nijmegen, Alain van Gool
Alain van Gool
KIZ20120506 JP Thomassen en N.v.Weert
KIZ20120506 JP Thomassen en N.v.WeertKIZ20120506 JP Thomassen en N.v.Weert
KIZ20120506 JP Thomassen en N.v.Weert
Nico Van Weert
Quaternaire preventie in de HA praktijk
Quaternaire preventie in de HA praktijkQuaternaire preventie in de HA praktijk
Quaternaire preventie in de HA praktijk
Beermats

More from Health Valley (20)

Keynote Jorrit Ebben (Siza) "HV Afslag Twente" 20-11-2014
Keynote Jorrit Ebben (Siza) "HV Afslag Twente" 20-11-2014 Keynote Jorrit Ebben (Siza) "HV Afslag Twente" 20-11-2014
Keynote Jorrit Ebben (Siza) "HV Afslag Twente" 20-11-2014
Health Valley
HV Cafe Road2Germany MinddistrictHV Cafe Road2Germany Minddistrict
HV Cafe Road2Germany Minddistrict
Health Valley
HV Cafe Road2Germany KvK
HV Cafe Road2Germany KvKHV Cafe Road2Germany KvK
HV Cafe Road2Germany KvK
Health Valley
HV Cafe Road2Germany
HV Cafe Road2Germany HV Cafe Road2Germany
HV Cafe Road2Germany
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Pieter van Gorp
HVE 2014 Pecha Kucha: Pieter van GorpHVE 2014 Pecha Kucha: Pieter van Gorp
HVE 2014 Pecha Kucha: Pieter van Gorp
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Paul de Jonge
HVE 2014 Pecha Kucha: Paul de JongeHVE 2014 Pecha Kucha: Paul de Jonge
HVE 2014 Pecha Kucha: Paul de Jonge
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Maarten Merckx
HVE 2014 Pecha Kucha: Maarten MerckxHVE 2014 Pecha Kucha: Maarten Merckx
HVE 2014 Pecha Kucha: Maarten Merckx
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Jeroen Hasselaar
HVE 2014 Pecha Kucha: Jeroen HasselaarHVE 2014 Pecha Kucha: Jeroen Hasselaar
HVE 2014 Pecha Kucha: Jeroen Hasselaar
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Charlotte van der Vos
HVE 2014 Pecha Kucha: Charlotte van der VosHVE 2014 Pecha Kucha: Charlotte van der Vos
HVE 2014 Pecha Kucha: Charlotte van der Vos
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Arieke Janse
HVE 2014 Pecha Kucha: Arieke JanseHVE 2014 Pecha Kucha: Arieke Janse
HVE 2014 Pecha Kucha: Arieke Janse
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Stefan Hummelink
HVE 2014 Pecha Kucha: Stefan HummelinkHVE 2014 Pecha Kucha: Stefan Hummelink
HVE 2014 Pecha Kucha: Stefan Hummelink
Health Valley
Health Valley Event 2014: Anja Garritsen, Innatoss
Health Valley Event 2014: Anja Garritsen, InnatossHealth Valley Event 2014: Anja Garritsen, Innatoss
Health Valley Event 2014: Anja Garritsen, Innatoss
Health Valley
Health Valley Event 2014: Alain van Gool, Radboudumc
Health Valley Event 2014: Alain van Gool, RadboudumcHealth Valley Event 2014: Alain van Gool, Radboudumc
Health Valley Event 2014: Alain van Gool, Radboudumc
Health Valley
Health Valley Event 2014: Han van Krieken, Radboudumc
Health Valley Event 2014: Han van Krieken, RadboudumcHealth Valley Event 2014: Han van Krieken, Radboudumc
Health Valley Event 2014: Han van Krieken, Radboudumc
Health Valley
Health Valley Event 2014: Chiel Bos, CPZ
Health Valley Event 2014: Chiel Bos, CPZHealth Valley Event 2014: Chiel Bos, CPZ
Health Valley Event 2014: Chiel Bos, CPZ
Health Valley
Health Valley 2014: Dick Herfst
Health Valley 2014: Dick HerfstHealth Valley 2014: Dick Herfst
Health Valley 2014: Dick Herfst
Health Valley
Health Valley 2014: Jack Schalken
Health Valley 2014: Jack SchalkenHealth Valley 2014: Jack Schalken
Health Valley 2014: Jack Schalken
Health Valley
Health Valley Event 2014: Co Politiek, Aimpact
Health Valley Event 2014: Co Politiek, Aimpact Health Valley Event 2014: Co Politiek, Aimpact
Health Valley Event 2014: Co Politiek, Aimpact
Health Valley
Health Valley Event 2014: Marieke Hettinga, Windesheim
Health Valley Event 2014: Marieke Hettinga, WindesheimHealth Valley Event 2014: Marieke Hettinga, Windesheim
Health Valley Event 2014: Marieke Hettinga, Windesheim
Health Valley
Workshop Co-creatie in de zorg: Embedded Field labs
Workshop Co-creatie in de zorg: Embedded Field labsWorkshop Co-creatie in de zorg: Embedded Field labs
Workshop Co-creatie in de zorg: Embedded Field labs
Health Valley
Keynote Jorrit Ebben (Siza) "HV Afslag Twente" 20-11-2014
Keynote Jorrit Ebben (Siza) "HV Afslag Twente" 20-11-2014 Keynote Jorrit Ebben (Siza) "HV Afslag Twente" 20-11-2014
Keynote Jorrit Ebben (Siza) "HV Afslag Twente" 20-11-2014
Health Valley
HV Cafe Road2Germany MinddistrictHV Cafe Road2Germany Minddistrict
HV Cafe Road2Germany Minddistrict
Health Valley
HV Cafe Road2Germany KvK
HV Cafe Road2Germany KvKHV Cafe Road2Germany KvK
HV Cafe Road2Germany KvK
Health Valley
HV Cafe Road2Germany
HV Cafe Road2Germany HV Cafe Road2Germany
HV Cafe Road2Germany
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Pieter van Gorp
HVE 2014 Pecha Kucha: Pieter van GorpHVE 2014 Pecha Kucha: Pieter van Gorp
HVE 2014 Pecha Kucha: Pieter van Gorp
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Paul de Jonge
HVE 2014 Pecha Kucha: Paul de JongeHVE 2014 Pecha Kucha: Paul de Jonge
HVE 2014 Pecha Kucha: Paul de Jonge
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Maarten Merckx
HVE 2014 Pecha Kucha: Maarten MerckxHVE 2014 Pecha Kucha: Maarten Merckx
HVE 2014 Pecha Kucha: Maarten Merckx
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Jeroen Hasselaar
HVE 2014 Pecha Kucha: Jeroen HasselaarHVE 2014 Pecha Kucha: Jeroen Hasselaar
HVE 2014 Pecha Kucha: Jeroen Hasselaar
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Charlotte van der Vos
HVE 2014 Pecha Kucha: Charlotte van der VosHVE 2014 Pecha Kucha: Charlotte van der Vos
HVE 2014 Pecha Kucha: Charlotte van der Vos
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Arieke Janse
HVE 2014 Pecha Kucha: Arieke JanseHVE 2014 Pecha Kucha: Arieke Janse
HVE 2014 Pecha Kucha: Arieke Janse
Health Valley
HVE 2014 Pecha Kucha: Stefan Hummelink
HVE 2014 Pecha Kucha: Stefan HummelinkHVE 2014 Pecha Kucha: Stefan Hummelink
HVE 2014 Pecha Kucha: Stefan Hummelink
Health Valley
Health Valley Event 2014: Anja Garritsen, Innatoss
Health Valley Event 2014: Anja Garritsen, InnatossHealth Valley Event 2014: Anja Garritsen, Innatoss
Health Valley Event 2014: Anja Garritsen, Innatoss
Health Valley
Health Valley Event 2014: Alain van Gool, Radboudumc
Health Valley Event 2014: Alain van Gool, RadboudumcHealth Valley Event 2014: Alain van Gool, Radboudumc
Health Valley Event 2014: Alain van Gool, Radboudumc
Health Valley
Health Valley Event 2014: Han van Krieken, Radboudumc
Health Valley Event 2014: Han van Krieken, RadboudumcHealth Valley Event 2014: Han van Krieken, Radboudumc
Health Valley Event 2014: Han van Krieken, Radboudumc
Health Valley
Health Valley Event 2014: Chiel Bos, CPZ
Health Valley Event 2014: Chiel Bos, CPZHealth Valley Event 2014: Chiel Bos, CPZ
Health Valley Event 2014: Chiel Bos, CPZ
Health Valley
Health Valley 2014: Dick Herfst
Health Valley 2014: Dick HerfstHealth Valley 2014: Dick Herfst
Health Valley 2014: Dick Herfst
Health Valley
Health Valley 2014: Jack Schalken
Health Valley 2014: Jack SchalkenHealth Valley 2014: Jack Schalken
Health Valley 2014: Jack Schalken
Health Valley
Health Valley Event 2014: Co Politiek, Aimpact
Health Valley Event 2014: Co Politiek, Aimpact Health Valley Event 2014: Co Politiek, Aimpact
Health Valley Event 2014: Co Politiek, Aimpact
Health Valley
Health Valley Event 2014: Marieke Hettinga, Windesheim
Health Valley Event 2014: Marieke Hettinga, WindesheimHealth Valley Event 2014: Marieke Hettinga, Windesheim
Health Valley Event 2014: Marieke Hettinga, Windesheim
Health Valley
Workshop Co-creatie in de zorg: Embedded Field labs
Workshop Co-creatie in de zorg: Embedded Field labsWorkshop Co-creatie in de zorg: Embedded Field labs
Workshop Co-creatie in de zorg: Embedded Field labs
Health Valley

Health Valley Event 2014: Jan Raaijmakers, Universiteit Utrecht

  • 1. Personalised medicine en de farma industrie Health Valley, maart 2014 Jan A.M. Raaijmakers Hoogleraar Pharmaceutical Technology Assessment, Farmaceutische Wetenschappen, Universiteit Utrecht Ex GlaxoSmithKline
  • 2. Welke pet. University professor Pharma industry Jan Raaijmakers Bad golfer
  • 4. Medication will be more personalised Diagnosis Sir Richard Sykes, ca. 1995
  • 5. Het Human Genome Project...
  • 6. DIAGNOSE Rx 4 mg BID Rx 8 mg BID Rx 12 mg TID EFFECTIVE RESPONSE NO RESPONSE Weg van trial and error benadering!
  • 7. Waar staan we nu? ≒ De full promise laat nog op zich wachten ≒ Maar er zijn goede vorderingen die leiden tot toepassing en verder onderzoek
  • 8. GSK Personalised Medicine Vision - In vivo and in vitro imaging coupled to advanced pharmaco-genomics, biomarkers and enhanced medical science will likely lead to usefully categorise sub- populations and tailor interventions in new disease areas beyond Oncology and Auto-immune diseases. - This should improve the efficacy, safety and more globally the efficiency of drug interventions and create a more patient/ customer centric strategy. - This changes the definition of innovation, the product differentiation criteria as well as the current blockbuster model.
  • 9. GSK Personalised Medicine Vision(2) - This will require significant changes both internally (from R&D to commercial) and externally (payers, regulators, physicians and patients, other HC companies). - This opens a new exciting era of testing and predisposition screening, increasing earlier diagnosis, preventing new diseases, monitoring effects and compliance, improving individual patient care.
  • 10. Interesse bij de industrie ≒ Veiligheid ≒ Effectiviteit ≒ Patienten selectie
  • 11. Voorbeeld: Efficacy en Herceptin Chemotherapy plus Herceptin (trastuzumab) Improves Response in Women with HER2/neu Positive Advanced Breast Cancer San Antonio Breast Cancer Symposium, December 2000
  • 12. Antigen-Specific Cancer Immunotherapy (ASCI) ≒ MAGE-A3 eiwit: zeer tumorspecifiek antigen, geen expressie in normale cellen en geassocieerd met slechte ziekte prognose ≒ Eenvoudig te detecteren bij pati谷nten op tumor weefsel ≒ Aanwezig in de volgende tumorcellen: Melanoma: 65% NSCLC: 35-50% Bladder: 30-58% Liver: 24-78% ≒ Aanwezig in zowel vroege als latere ziektestadia ≒ Prognostische Gene-Signature voor respons ASCI therapie Louahed et al. J Clin Oncol 26: 2008 (May Suppl; abstr
  • 14. Studiebezoek in apotheken Kinderen die regelmatig astmamedicatie gebruiken Data collectie: vragenlijsten (klachten, omgevingsfactoren), medicatiegegevens apotheek systeem, blaastesten, speekselsample voor DNA onderzoek Biologisch/genetisch profiel van de kinderen die niet goed reageren op medicatie PACMAN-cohort Farmaceutische Wetenschappen, Universiteit
  • 15. ≒ Effectiviteit inhalatie corticosteroiden FCER2 ST13 GLCCI1 ORMDL3 ≒ Effectiviteit langwerkende luchtwegverwijders ADRB2, beta-2 adrenergic receptor, Arg16 genotype 15 (Vijverberg et al., in prep) Pacman: eerste resultaten
  • 16. Combinatie met andere kinder cohorten Risico op eerste hulp bezoek voor astma als kind ORMDL3 TT genotype draagt. Meta-analyse van 4 studies. (Vijverberg et al., in prep)
  • 17. AIDS. 2004 Feb 20;18(3):578-9. Life-threatening reaction after first ever dose of abacavir in an HIV-1-infected patient. de la Rosa R, Harris M, Uyeda L, Goodison K, Keown P, Montaner JS. Targetting for safety
  • 18. Development of a diagnostic test From retrospective work a genetic marker, HLA- B*570, was identified that appeared to predict the occurrence of the hypersensitivity reaction caused by Abacavir. This concept was tested in a prospective clinical trial by a consortium led by academia and confirmed
  • 19. Maar er is nog een lange weg te gaan... ≒Industrie zelf: markt reductie? ≒Autoriteiten: gecombineerde registratie/inclusie in label? ≒Payers: vergoeding diagnostica; costeffectiveness? ≒Beroepsbeoefenaren: implementatie?
  • 20. Industrie, PGx en markt grootte. Instead of mass use with a limited overall therapeutic success rate, maximum therapeutic gain to a limited population would not only contribute to lowering access barriers for industry, but also lead to justifiable costs to society
  • 21. Inclusie in het label Patients, homozygous for a certain polymorphism in the gene coding for uridine diphosphate glucuronosyltransferase, do not sufficiently metabolise the active metabolite of the drug, inducing toxic levels. The genotyping diagnostic test has been approved and is included in the drug label. The latter recommends clinicians to adjust the dose in patients with the described homozygous polymorphism
  • 22. Implementatie door voorschrijvers ≒Tamelijk variabel ≒Abacavir: snelle opname in medische praktijk ≒Warfarine: nauwelijks toegepast.
  • 23. Kosten effectiviteit Although genetic variations definitely play a role, at present the magnitude of effects of studied polymorphisms in asthma/COPD therapy suggests that genotyping of patients before initiating therapy is unlikely to be clinically relevant and cost-effective.
  • 24. Slotopmerkingen. ≒Er zijn grote uitdagingen voor de innovative industrie : the low hanging fruit has been picked en wat overblijft zijn de gecompliceerde multifactoriele aandoeningen ≒Pharmacogenomics , systemsbiology en biomarkers in zijn algemeenheid bewijzen hun toegevoegde waarde voor de innovatieve industrie ≒Toegang tot goed gedocumenteerd patienten materiaal in voldoende aantallen-, in combinatie met high tech analytische mogelijkheden, vormen de sleutel tot succes op dit gebied ≒Alleen intensieve samenwerking tussen de verschillende stakeholders kan dit gebied echt verder brengen.
  • 25. De moeilijkheid bij het voorspellen van de toekomst, is dat men niet weet wat er gaat gebeuren En de toekomst?
  • 26. Het veld boekt vooruitgang... ≒ Belangrijke wetenschappelijke ontwikkelingen (technologie en toepassingen) ≒ Van enkele bruikbare toepassingen naar een toenemend aantal ≒ Van retrospectief gebruik naar meer prospective toepassing in het drug development proces ≒ Meer en meer aandacht van regulators en payers
  • 27. En we zijn langzaam op weg naar.... NU De toekomst Diagnose Behandeling Voorspellen Voorkomen