突破全球医药发展困境-严重疾病用药促进计画
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Introducing four programs, Fast Track, Breakthrough, Accelerated Approval, Priority Review which are about facilitating and expediting new drug developments for curing or improving unmet medical needs.
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突破全球医药发展困境-严重疾病用药促进计画
- 3. ? CFDA?超法規國家?超競爭國家？ 資料來源：INSIGHT - China Pharma Data 数据库 3.1類為已在國外上市銷售的製劑及其 原料藥，和/或改變該製劑的劑型，但 不改變給藥途徑的製劑。 1.1類主要是全球沒有一個國家做過的、 願意拿到中國進行臨床研發的新藥，中 國所給予的優惠機制。
- 7. ? ? ? ?
- 9. Fast Track Breakthrough Therapy Accelerated Approval Priority Review 審核標準 特色 參考資料：Guidance for Industry-Expedited Programs for Serious Conditions - Drugs and Biologics. U.S. Department of Health and Human Services Food and Drug
- 10. ? 若藥物取得Fast Track的資格就可得到以下的獎勵： 1. 能夠更頻繁地與FDA進行會議討論藥物開發計畫與確認用於取得藥 物許可的資料是否適當。 2. 能更頻繁地與FDA書信往來研議例如臨床試驗設計的議題。 3. 有資格使用FDA加速核准（Accelerated approval）程序，如使用 替代指標進行臨床試驗等。 4. 滾動式審查（Rolling review），藥廠可以在NDA, New Drug Application送審資料的一部分完成後就先送件，而不用等到送審 資料的全部都完成後才能送件。（一般NDA的審查都是要到藥廠把 完整的資料都送件後才開始進行審查。） 5. 除此之外，大部分取得Fast Track資格的藥物都可以得到優先審查 （Priority Review）的特別待遇。
- 11. ? 突破性治療的臨床試驗療效指標（Endpoint）通常指的是某個測量 不可逆的發病或死亡機率（irreversible morbidity or mortality, IMM）或是疾病的某個嚴重的症狀。 ? 臨床上明顯療效指標也可以是在的對IMM或嚴重症狀發現，包含： 1. 在一個已知的替代療效指標上具有療效。 2. 在替代療效指標或是中間療效指標（intermediate clinical endpoint）的表現上可合理預測會產生臨床上的利益。 3. 在藥物動力學的生物指標（biomarker）上並未符合一個可接受的 替代臨床試驗終點的標準，但已強烈地暗示出可能對疾病產生臨床 上有意義的療效。 4. 與AT相比在安全性資料上有明顯改善，且兩者療效相似。 ? 藥物取得突破性治療資格可得到以下益處： 1. 全部fast track的獎勵。 2. 從臨床試驗一期開始就可以在藥物開發計畫上得到廣泛指引。
- 12. ? 申請加速核准的新藥必須有支持其對嚴重或危及生命的疾病具 有療效與安全性，且可提供患者優於現行療法的效益。其特色 有四，分別為 1. 以替代療效指標代替臨床療效指標（生存?腫瘤反應率） 2. 需於上市後繼續執行確認性臨床試驗 3. 限制處方 4. 有藥證被撤銷的可能性 ? 以腫瘤反應率（Tumor Response Rate）作為替代指標取得 加速核准上市的非小細胞新藥Iressa，由於在上市後臨床試驗 無法證實可改善非小細胞肺癌患者之死亡率，美國FDA已要求 廠商建立風險管理系統（Iressa? Access Program）限制 Iressa?僅能用於過去或目前曾接受過Iressa?治療，且具療效 反應的患者、經IRB同意執行之non-IND試驗之受試者。
- 13. ? 取得優先審查資格者，FDA會以6個月內完成審查為目 標（一般的標準審查大約要花10個月）。 ? 此方案雖然有「優先」二字但並不影響新藥上市審核對 必要的實證在科學上及醫學上的標準。 ? 優先審查可以由適用於符合以下條件的藥物發展計畫： 1. 有證據顯示在疾病的治療、預防和診斷有更好的效果 2. 消除或顯著降低限制治療藥物反應（treatment- limiting drug reaction） 3. 可以增強病人服藥的順從性，從而可預期疾病改善。 4. 在一個新的次人口群體有安全性及有效性的證明。
- 16. Thank you for your attention! ご清聴ありがとうございました。 Wayne Wei 1637weiwenyi@gmail.com tw.linkedin.com/in/1637weiwenyi/